Maladies rares : physionomie de l’inconnu

07/07/2017

Maladies rares : physionomie de l’inconnu

On dénombre près de 8 000 maladies rares et les victimes sont aussi nombreuses que celle du cancer. Cependant, elles restent méconnues des Français : 70% d’entre eux ne savent pas à quoi elles correspondent et 6% n’en ont même jamais entendu parler.

Quels défis pour la recherche

Partout en France, des événements caritatifs se multiplient pour faire avancer la recherche. Certains laboratoires ont eux aussi choisi d’investir pour développer de nouveaux traitements afin que les malades ne restent pas sans traitement curatif.

À ce jour, moins de 5 % des maladies rares ont un traitement approuvé. Il reste donc de très importants besoins médicaux non couverts, pour des populations très réduites souffrant de maladies très diverses. Pourtant, la recherche a fait de réels progrès : les outils d’exploration ont été considérablement améliorés. Désormais, les programmes de recherche combinent des spécialistes, comme des mathématiciens, des biologistes, des statisticiens... Les chercheurs sont désormais capables d’utiliser des machines pour mener à bien un examen, mais aussi d’exploiter et analyser les résultats, en fonction du patient. Ces progrès ont permis de faire baisser le coût de la recherche : en 2003, le séquençage du génome d’une personne coutait près de 10 millions d’€ en 2003. Il coute 700€ aujourd’hui.

Mais le développement et la mise à disposition de nouveaux traitements se heurtent à de nombreux défis :

  • Rassembler des données pour chaque pathologie : début de la maladie, symptômes, organes touchés...
  • Réaliser des essais cliniques, avec peu de patients pour chaque maladie rare.
  • Le financement : le faible nombre de personnes touchées ne capte pas l'intérêt du public en dehors du Téléthon et n'intéresse pas financièrement les laboratoires privés. Les ressources publiques accordées aux chercheurs restent trop limitées face au problème. Pour pallier le problème, les associations de malades en appellent à la générosité des Français. De leur côté, les laboratoires sont frileux à développer des médicaments destinés à une population extrêmement limitée, ce qui leur ferait courir un risque financier. Toutefois, depuis quelques mois, les très grands groupes pharmaceutiques se penchent sur les maladies rares : selon le cabinet EvaluatePharma, avec 7000 maladies rares dont moins de 5% seulement disposent d’un traitement, le marché, aujourd’hui estimé à 100 milliard de dollars, dépassera 175 milliards en 2020. De quoi séduire les investisseurs...

Au-delà de l’aspect financier, étudier les maladies rares permet d’aboutir à des innovations thérapeutiques majeures, notamment sur les pathologies communes. Certaines maladies rares sont d’une grande importance scientifique car elles permettent de pouvoir mieux comprendre d’autres maladies du fait de mécanismes similaires ou opposés et de proposer des traitements plus performants. Preuve que les maladies rares sont une véritable question de société.
 

Le GMPA s'engage

A travers les actions menées par l’entraide solidaire, le GMPA soutient ses adhérents confrontés à une maladie rare. Pour aller plus loin dans la solidarité, le GMPA, membre fondateur de la Fédération Tégo, a lancé au début du mois de juin la seconde édition du Prix Tégo de la solidarité. Créé pour soutenir des initiatives originales et pertinentes dans le domaine de l’entraide et accompagner leur développement, le Prix Tégo récompensera cette année les "start-up de la solidarité", des projets d’origine locale, d’un potentiel susceptible d’être développés dans un cadre plus large (voire dans un cadre national). Le (ou les) projet (s) gagnant(s) bénéficiera(ont) d’un soutien financier de la Fédération Tégo, qui pourra récompenser jusqu’à 5 organismes différents. Un Prix du public sera en outre attribué grâce à un système de vote en ligne. Le montant unitaire maximal des Prix sera de 10 000 € par lauréat. Les organismes sans but lucratif (associations, fondations, hôpitaux militaires, établissements publics) agissant au profit de la communauté de Défense et de Sécurité, peuvent poser leur candidature jusqu’à fin septembre. Les projets doivent concerner un groupe d’individus (exemple : les jeunes, les veuves, les handicapés physiques, les blessés de guerre, etc.). Ils devront être réalisables au cours de l’année 2018.

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